在高级别生物安全实验室实验活动评审中，存在着诸多反复出现的共性问题，如“高致病性病原微生物菌（毒）种和样本管理”的共性问题。在国家卫生健康委员会科教司的支持下，中国医药生物技术协会生物安全专业委员会在北京组织召开了高致病性病原微生物菌（毒）种和样本管理共性问题的专家研讨会，就该共性问题中的“双人双锁”和“全生命周期信息管理”两个问题进行了充分研讨，专家对在科技创新发展时代的“锁”的形式和技术可行性、“全生命周期信息管理”的具体内容和可行性进行了研究和讨论，并就具体的技术措施和管理模式形成了专家共识。

合成生物学是一门将工程与科学相结合的新兴交叉学科。合成生物学可以改造或创造生物体，正在为许多领域带来巨大的变化，并帮助应对医学、农业、制造业和环境方面的挑战，为人类带来巨大的利益。然而，作为一门两用学科，由于其复杂性和不确定性的特点，合成生物学也存在潜在的生物安全和生物安保风险，给生物安全管理带来一定困难。本文描述了合成生物学的发展现状及其引发的亟需解决的生物安全问题，阐述风险评估在合成生物学研发活动生物安全管理中的重要性，进而首次提出合成生物学研发活动的生物风险分类分级管理的思路及相关的针对性建议。

新药发现的关键之一是药物靶点，本文探讨了新药研究中对药物靶点的研究和一些思考。虽然一个哺乳动物细胞可以有几万个蛋白质分子，但真正起关键性作用的只有极少数，它们的功能配置如同大雁群在迁徙飞行中的“头雁效应”。从治疗疾病的角度看，我们称这些极少数关键分子为“头雁分子”；在细胞环境支持的条件下它们可以接受药物的调节并发出指令信息（如蛋白修饰等），由此带领大多数其他相关蛋白分子协同完成重编程的任务，产生有效且安全性较好的治疗效果。这些“头雁分子”可能是最好的药物靶点。本文以 AMPK、GLP-1 受体和 LDLR 为例，展示了这些“头雁分子”在能量代谢和脂质代谢中的核心地位。未来新药研究中的挑战在于如何在复杂的蛋白质网络中识别这些头雁分子，并理解它们如何与环境条件相互作用以产生疗效，以期实现标本兼治的治疗目标，即通过增加机体的负熵作用来改善健康。

编者按

      生物安全二级实验室（BSL-2/ABSL-2 实验室）是开展第三类病原微生物实验活动以及第二类病原微生物的样本检测和未经培养的感染材料操作所必需的生物安全实验室。

      2023 年 6 月 29 日，《生物安全二级实验室运行管理通用要求》团体标准在中国医药生物技术协会批准立项。中国医药生物技术协会生物安全专业委员会于 2023 年 10 月 8 日成立标准编制组，正式启动团体标准编制工作。

      按照《中华人民共和国生物安全法》和国务院 424 号令《病原微生物实验室管理条例》的要求，病原微生物实验室的设立单位负责实验室的生物安全管理，制订科学、严格的管理制度，定期对有关生物安全规定的落实情况进行检查。《生物安全二级实验室运行管理通用要求》对指导实验室设立单位或机构对生物安全二级实验室的日常运行管理工作制订一套完整的管理程序和措施，更好地保障生物安全二级实验室的标准化运行和管理是非常必要的。

      标准编制组通过搜集整理国内外相关行业规范、文献和相关标准，开展系列研究工作，分析相关信息，形成了《生物安全二级实验室运行管理通用要求》的编写内容；标准编制组结合我国国情，确定了以病原微生物安全二级实验室为编制对象，以运行要求为技术导向，以实验室运行管理为编制原则和技术框架。标准编制过程中共收到 12 家单位 60 条修改意见和建议，编制组经过汇总、梳理，采纳意见 55 条，部分采纳 4 条，不采纳意见 1 条。编制组对征求的意见进行了研讨和分析，对《生物安全二级实验室运行管理通用要求》进行修改和补充完善。经过协会标准工作委员会审定、公示等程序，《生物安全二级实验室运行管理通用要求》于 2024 年 7 月 3 日发布并实施。

      《生物安全二级实验室运行管理通用要求》是现行有效的法律法规和技术标准与病原微生物实验室活动和管理具体实践的结合，有助于规范生物安全二级实验室运行管理文件的编制和信息统一，提升生物安全二级实验室运行管理的标准化。需要说明的是，本标准是针对人间传染的病原微生物为对象的生物安全二级实验室运行管理的指南。

      来自病原微生物、实验动物、流行病学、检验检疫、医院临床检验、实验室建设和管理等领域的二十多位专家学者，以及中国医药生物技术协会和中国医药生物技术协会生物安全专业委员会的数十家从事病原微生物研究、检验检测和生物制品研发生产等会员单位参加了本标准的编制工作，在此一并致谢。

从脂肪移植、骨骼疾病、软骨疾病到皮肤修复，脂肪基质血管组分（SVF）的临床研究涉及多个领域，并且已经取得了有益的效果。由于脂肪 SVF 是一种多细胞的异质细胞群，因此其在再生医学领域可以发挥重要作用，具有组织修复、免疫调节、促进血管生成等作用，相较传统的干细胞治疗，可以更加全面系统地对受损组织进行修复。在软骨修复、辅助移植等方面已取得了良好的临床效果，脂肪 SVF 治疗膝骨关节炎、股骨头坏死等已成为临床治疗方案之一。并且相较与其他细胞治疗方式，体外操作遵循最小操作原则，安全性相较更好。而目前临床治疗主要应用的 SVF 类型还是以酶解法获得的 SVF 为主，此方式获取的 SVF 为纯细胞组分，可以更好地发挥各种细胞的作用，并且有利进行质量监督与控制。本文综述了近年来脂肪 SVF 在临床治疗的案例，讨论脂肪 SVF 的给药途径、给药剂量、治疗效果等问题。但由于案例数相对较少，安全性观察期较短，并且对于其治疗机制还未研究透彻，这些制约 SVF 全面进入临床治疗的问题亟待解决。

一氧化氮（NO）作为重要的气体信号分子，与人类多种疾病紧密相关，NO 浓度的实时监测和定量分析在疾病机制研究中具有重要意义。荧光探针因其高灵敏度、选择性、时空分辨率、非侵入性及操作便捷性，已成为 NO 检测的重要工具。然而，开发同时具备高选择性、高灵敏度、低荧光背景干扰、低细胞毒性可以用于 NO 实时定量检测的荧光探针仍面临诸多挑战。本综述全面回顾了近五年来 NO 响应型荧光探针的研究进展，按疾病类型进行分类，重点讨论了探针设计策略、NO 响应机制以及其在生物成像和疾病实时监测中的应用潜力。

目的  量化评价我国人类遗传资源管理政策，探究政策发展规律和现存问题，为后续政策的制定和完善提供参考。

方法  对我国现有的 4 个人类遗传资源管理政策进行文本挖掘，使用词云图展示高频词汇，用社会网络描述高频词间的关联，再结合国外人类遗传资源管理政策构建 PMC 指数模型，包含 10 个一级变量和 49 个二级变量。使用该模型对政策进行量化分析。

结果  我国人类遗传资源管理政策取得了长足进步，最新政策的 PMC 评分已达国际先进水平，总体规划较为合理，但还有需要完善的地方。

结论  我国人类遗传资源管理政策发展迅速，可以满足当前形势下人类遗传政策管理需求。但仍存在部分定义模糊，缺少配套文件，缺少人才培养规范等问题，需要进一步完善政策以充分保护、利用我国人类遗传资源，推动我国和世界卫生健康事业发展。

目的  建立小鼠结肠癌 C26 恶病质模型，并观察其血象和炎症因子的时程变化。

方法  将 C26 小鼠保种瘤液接种到 BALB/c 小鼠右侧背部皮下，待肿瘤生长至直径10 mm 左右时处死小鼠取肿瘤，匀浆后按照 1:60 稀释，皮下注射 200 μL 细胞液，然后称体重，量瘤径。接种肿瘤 12 d 和 18 d 后处死动物，当天取血、棕色脂肪、附睾白色脂肪、股四头肌、腓肠肌、脾脏、胸腺和瘤块。取血浆样品进行细胞因子的检测；取血细胞进行血象和 CD4⁺/CD8⁺ 淋巴细胞的分类分析；并对脂肪组织进行病理切片和 HE 染色。

结果  C26 瘤液接种到 BALB/c 小鼠皮下后，肿瘤组小鼠体重在 12d 和 18 d 明显下降，棕色脂肪组织的重量均明显下降，脂滴明显变小，胞浆含量增加；附睾白色脂肪在接种肿瘤后 12 d 时和对照相比基本无变化，而 18 d 时重量明显减轻，脂滴变小，并出现白色脂肪棕色化现象；肿瘤组股四头肌和腓肠肌的重量减轻；肿瘤组动物的脾脏体积变大，脾重也明显增加；胸腺重量降低。流式细胞术检测发现，小鼠血液中 CD4⁺/CD8⁺ 淋巴细胞比例无显著差别；接种 12 d 后，血浆中 IL-6 的含量显著增加，接种 18 d 后，IFN-γ 的浓度显著降低，IL-1β、TNF-α、IL-6 含量均显著增加；接种肿瘤 12 d 后，肿瘤组中红细胞、血红蛋白、红细胞压积、平均红细胞血红蛋白含量、血小板数目和血小板压积均较对照组明显降低，单核细胞百分比较对照组明显升高；接种肿瘤 18 d 后，红细胞、血红蛋白、红细胞压积、碱性粒细胞百分比、淋巴细胞百分比较对照组均明显降低，红细胞体积分布宽度、白细胞、淋巴细胞、单核细胞、单核细胞百分比、中性粒细胞数量和中性粒细胞百分比显著增加。

结论  成功构建了 C26 恶病质小鼠模型，该模型具有体重下降、肌肉和脂肪减少、白色脂肪褐变、脾脏肿大、胸腺萎缩、血细胞计数明显变化等特征，早期血浆 IL-6 的变化值得关注。该模型的建立与验证为研究癌症恶病质提供了可靠的依据和参考。

疫苗是人类应对感染性疾病最重要的武器之一。随着技术的进步，多种能增进疫苗免疫原性和安全性的新型疫苗被开发。病毒载体作为生物学研究中一个重要的基因操作工具，是一个搭载疫苗的良好平台。它通过模拟病毒结构和生理特征，不仅能激发细胞和体液免疫，也能激发机体的先天免疫和黏膜免疫，提升疫苗的免疫原性。同时基因工程的改造进一步提高了它的安全性。本文阐述了现在用于疫苗开发的主要病毒载体的类型和特点，并对以它们为平台设计开发的疫苗进行了综述，旨在为病毒载体疫苗的发展提供参考和启示。

中药院内制剂作为填补上市药品未满足临床需求的临床验方，蕴含着巨大的研发价值和潜力。本文旨在探讨如何利用院内制剂的独特优势，加速其向中药新药的转化进程。文章深入分析了院内制剂的管理要求特点，并据此挖掘了新药研发转化的改进方向。结合国家政策支持，本文提出了一套策略，旨在充分利用院内制剂的人用经验，缩短研发进程和投入，以促进其更快转化为新药上市，推动中医药的传承与发展。通过优化审评体系、减少非临床研究投入、加强沟通交流和风险管理等措施，有望显著缩短院内制剂向新药的转化周期。

在高级别生物安全实验室实验活动评审中，发现实验室生物风险事件/事故的应急预案和应急处置技术方法中有许多的共性问题。在国家卫生健康委员会科教司的支持下，中国医药生物技术协会生物安全专业委员会在北京组织召开了“高级别生物安全实验室生物风险事件/事故的应急预案和应急处置技术方法”的共性问题专家研讨会，就该共性问题中的生物风险事件/事故的分级、分类、应急预案和应急处理方法要素等问题进行了充分研讨，对可能出现的三种类型生物风险事件/事故应急处置技术方法的可行性进行了研究和讨论，并就具体的技术措施和管理模式形成了专家共识。

目的  研究人源脂肪间充质干细胞细胞外囊泡（haMSC-EVs）凝胶特性及在糖尿病溃疡愈合中的作用。

方法  采用泊洛沙姆 407 及羟丙甲纤维素作为辅料，与haMSC-EVs配制成缓释温敏凝胶，研究其凝胶特性，并对 db/db 糖尿病模型小鼠的伤口进行局部涂抹给药，探索凝胶的适用性和对糖尿病伤口的治疗效果。

结果  从人源脂肪间充质干细胞条件培养基中分离纯化细胞外囊泡（EVs），与辅料配制成泊洛沙姆 407 终浓度为 20%、羟丙甲纤维素终浓度为 0.5% 的温敏型凝胶制剂。胶凝温度为26.0 ℃，胶凝时间为 90 s 左右，且其凝胶强度和黏附性较好，满足临床外用制剂的使用条件。体外释放实验表明凝胶对 EVs 的释放量与时间具有良好线性关系，在细胞摄取中凝胶表现出良好的 EVs 保护和缓释作用。同时体内实验表明，haMSC-EVs 凝胶显著促进了 db/db 小鼠糖尿病伤口再上皮化，减轻了真皮及皮下炎症细胞浸润，改善了胶原纤维的排布，从而促进了糖尿病伤口愈合。

结论  由泊洛沙姆 407 和羟丙甲纤维素配制的温敏型凝胶对 haMSC-EVs 具有良好的保护和缓释作用，并对糖尿病小鼠的伤口愈合具有促进作用。

目的  建立一种可用于测定单抗药物分子大小变异体的分析超速离心法。

方法  通过对转速、温度及数据分析参数等关键指标的优化，得到一种测定单抗药物分子大小变异体的方法，对该方法的专属性、重复性、精密度及线性进行方法学验证。

结果  优化得到的最佳实验条件：转速为 50 000 r/min，温度为20 ℃，分析参数“Resolution”为 150，“s max”为 20。方法学验证结果表明，6 次重复性实验的 RSD 为 0.91%，总体精密度 RSD 为 0.78%，在 0.2 ~ 0.8 mg/mL 的浓度条件下线性良好。

结论  该分析超速离心法的专属性、重复性、精密度和线性良好，可用于单抗药物分子大小变异体的测定。

目的  对耐热链霉菌 S. thermotolerans ATCC 11416 进行全基因组测序，并通过生物信息学软件对基因组信息进行分析，对其蕴藏的次级代谢产物生物合成基因簇（BGC）进行预测，并借助于比较基因组学等手段进行研究。

方法  培养 S. thermotolerans ATCC 11416 的菌丝体，提取基因组 DNA，利用 Illumina 和 PacBio 平台进行全基因组测序。基因组序列通过 anti-SMASH 等预测次级代谢产物的 BGC，推测其可能产生的化合物类型，利用定量 qPCR 初步判断目标 BGC 的表达情况，同时利用 TBtools 软件进行全基因组比对分析。

结果  S. thermotolerans ATCC 11416 的基因组由 1 个线状染色体组成，基因组大小为 8 279 432 bp，推测包含 7356 个基因，GC 含量为 71.65%，含有 66 个 tRNA 和 18 个 rRNA 序列，还鉴定出多种重复序列。从基因组中鉴定出 26 个次级代谢产物的 BGC，其中 Cluster 8 是负责合成卡波霉素的 BGC。利用 qPCR 检测并与 Cluster 8 中的关键基因表达情况比对发现 Cluster 1、7、13、14、15、19 和 21 中的功能基因表达活性较高，Cluster 5、6、9、11、12、16、18 和 24 中的功能基因表达较低，而 Cluster 2、3、4、10、17、20、22、23 和 25 基因簇中的功能基因几乎不表达，为可能的沉默基因簇。Cluster 4、10、17、20、23 和 26 与已知基因簇的同源性较低，很可能负责新化合物的合成。基因组比较分析发现，S. thermotolerans ATCC 11416 与 S. ambofaciens ATCC 23877 具有较高同源性，两者都具有产生十六元环大环内酯类抗生素的潜力，在基因组比较中发现存在多处翻转、易位等基因组重排现象。

结论  链霉菌 S. thermotolerans ATCC 11416 具有中等基因组长度，包含了 26 个 BGC，其中蕴含多种同源性低的沉默基因簇，为后续通过分子生物学手段激活这些沉默基因簇来获得新化合物奠定基础。

植物外泌体样纳米囊泡（PELNs）是一种新兴的纳米治疗剂及传递平台，不但具有疾病治疗潜力，而且可以作为药物的载体靶向疾病位点，起到治疗递送双重作用，且具有天然来源和低免疫原性等特点。本综述系统介绍了 PELNs 的抗炎、抗衰老、抗肿瘤、抗氧化应激、保肝、抗病毒等生物学功能，PELNs 作为递送载体的内源性和外源性载药策略，递送药物和递送核酸等生物学应用，展现了 PELNs 作为治疗药物和递送载体的巨大潜力和优势。

癌症现已成为全球人类死亡的主要原因之一，威胁着众多患者的生命健康。放疗和化疗是癌症的主要治疗手段，但亦具有局限性，并且常常伴有严重的副作用，因此，针对癌症的治疗需要新的治疗策略。目前，基于抗体的蛋白质已成为一类重要的生物疗法，这在很大程度上归功于抗体框架的稳定性、特异性和适应性。事实上，抗体具有结合抗原和内源性免疫受体的固有能力，因此，单克隆抗体的几种衍生物，包括双特异性抗体、抗体药物偶联物和抗体片段，已证明对治疗人类疾病有效，尤其是在肿瘤学领域。本篇综述基于抗体的结构和功能，围绕单克隆抗体、抗体药物偶联物和双特异性抗体的研究现状展开论述。

近年来，以干细胞治疗和免疫细胞治疗为代表的细胞治疗成为备受关注的新一代治疗技术，为癌症、退行性病变等难治性疾病带来了新希望。在细胞治疗技术迅速发展的同时，细胞治疗产品的产业化成为其当下及未来发展的重要课题。本文从细胞治疗的监管政策、产业链结构、产业化现状、产业发展中面临的挑战及解决思路等方面进行了综述，阐述了借助细胞生物学、人工智能、物联网技术，通过开发通用型、货架型产品提升产品可及性及通过自动化、规模化生产提升细胞产品质量均一性对细胞治疗产品产业化的重要意义，对细胞治疗的产业化发展方向进行了展望。

目的  建立自然杀伤细胞（NK 细胞）体外杀伤活性检测方法并进行验证。

方法  以慢性髓源白血病细胞 K562 为靶细胞，使用 5(6)-羧基二乙酸荧光素琥珀酰亚胺酯（CFDA SE）标记后，将携带 CFSE 荧光的靶细胞按照不同的效靶比与 NK 细胞共培养。使用死细胞染料碘化丙啶（PI）与早期凋亡染料 Annexin V 对共培养的细胞进行染色后，采用流式细胞仪对 CFSE 荧光筛对靶细胞圈门，同步圈门 PI 检测其死亡率与 Annexin V 检测早期凋亡率，计算杀伤率。对活细胞染料 CFDA SE 与死细胞染料 PI 及早期凋亡染料 Annexin V 使用量、检测限与定量限、准确度、重复性、再现性进行验证。

结果  经过活细胞染料 CFDA SE 用量验证后，2 × 10⁶ 个K562 靶细胞的 CFDA SE 最佳使用量为 0.2 μL。PI 与 Annexin V 的最佳使用量均为 1 μL/Test。靶细胞死亡与早期凋亡检出限为 0.1%，定量限为 0.5%。准确度、重复性、再现性验证结果均能满足 YY/T 0588《流式细胞仪》中表面标志物检测的重复性 a) 阳性百分比 ≥ 30% 时，CV 值应 ≤ 8%；或 b) 阳性百分比 < 30% 时，CV 值应 ≤ 15% 的要求。t 值与理论值符合 95% 置信水平中的统计学要求。

结论  建立的 NK 细胞体外杀伤活性检测方法符合标准化评价体系，为 NK 细胞功能检测与质量评价提供了参考依据。

目的  在某单克隆抗体药物纯化工艺中尝试使用国产物料替代进口物料并进行性能评估。

方法  以某单克隆抗体的纯化为例，通过对载量、杂质去除效果和产品回收率等指标进行比较，评估了在下游纯化工艺中以国产物料替代进口物料的可行性。涉及的物料包括过滤步骤中使用的深层滤膜、除病毒滤膜和超滤膜，以及层析步骤中用到的亲和填料、阴离子交换和阳离子交换填料。

结果  国产科百特滤膜表现出良好的工艺性能，部分性能甚至超过了进口物料的表现，超滤膜的透过效率需进一步优化。国产填料工艺性能与进口填料工艺性能相当，展示出载量高、工艺稳健性好的特点。

结论  纯化工艺中国产物料的工艺性能与相对应的进口物料可比或更优。此项研究为在抗体药物的纯化过程中采用国产物料提供了初步数据。

目的  研究锌指 CCHC 型蛋白 3（ZCCHC3）抑制 HIV-1 病毒复制的机制。

方法  利用 CRISPR-Cas9 技术分别构建环状GMP AMP 合成酶（cGAS）及维甲酸诱导型基因 I（RIG-I）双敲除的细胞系；利用分子克隆技术构建不同的 ZCCHC3 截短体质粒；在此基础上细胞转染 ZCCHC3 及截短体质粒，用 Western blot 测定对病毒蛋白表达的影响；用荧光素酶报告系统检测 ZCCHC3 对 HIV-1 假病毒的抑制活性；利用 RT-qPCR 检测 HIV-1 不同类型 mRNA 水平；通过 RNA 免疫共沉淀实验检测 ZCCHC3 与 HIV-1 的 RNA 结合区域。

结果  ZCCHC3 能显著降低 HIV-1 基因组中 GAG 蛋白的表达及 HIV-1 假型病毒的复制，且在敲除 cGAS 与 RIG-I 细胞系中仍然能维持相似的抑制活性；ZCCHC3 蛋白的 N 端截短体抑制 HIV-1 效果显著优于 C 端截短体；ZCCHC3 及不同截短体质粒均不抑制长末端重复序列启动子活性；ZCCHC3 显著抑制 HIV-1 不同类型的 mRNA 的表达；ZCCHC3 的 C 端结构域结合 HIV-1 的 RNA。

结论  ZCCHC3 是一种可以抑制 HIV-1 病毒活性的新型宿主限制因子，抗 HIV-1 功能不受 cGAS 与 RIG-I 相关天然免疫通路的影响。ZCCHC3 可以通过降低病毒的 mRNA 的水平抑制病毒的复制，且没有选择性。抗病毒作用的结构域位于 ZCCHC3 蛋白的 N 端，且截短体的抗病毒活性仍较高。

在生命科学蓬勃发展的新时代，类器官作为精准医学领域的新兴技术，正逐渐成为推动科研进步和医疗突破的关键力量。患者来源的类器官能够再现并稳定保持亲代样本组学特征和生物学行为，能够反映肿瘤患者个体间和个体内的异质性，类器官样本活库的构建有利于进行更加全面的肿瘤分子学与生物学研究，为精准医疗提供有力的模型资源。本文介绍了有关肿瘤类器官样本活库的发展现状及应用进展，旨在为开展基于类器官的精准医学研究提供有益参考。

目的  建立一种基于酶联免疫吸附技术（ELISA）并能简便、快速对呼吸道合胞病毒（RSV）融合前 F 蛋白（preF）进行定量检测的方法。

方法  利用 HEK293 悬浮细胞表达 7 种针对 RSV F 蛋白不同表位的单克隆抗体（D25、palivizumab、101F、MED18897、AM22、AM14、motavizumab）及 preF、融合后 F 蛋白（postF）。根据 7 种单克隆抗体对 preF、postF 结合能力的不同，将可同时识别 preF、postF 抗体作为包被抗体，特异性识别 preF 抗体作为酶标抗体，选择信噪比最大的组别建立针对 preF 的双抗体夹心 ELISA 检测及定量方法。

结果  本研究建立的以 motavizumab 作为包被抗体，D25 作为酶标抗体的双抗体夹心 ELISA 方法可特异性识别RSV preF 并对其定量，并且该方法具有良好的特异性和灵敏度，其检测灵敏度为 7.8 ng/mL、线性范围为 7.8 ng/mL ~ 0.5 μg/mL，r² 为 0.9932，同一样本 3 次重复检测结果的 CV 值为 0.15% ~ 6.86%。

结论  motavizumab 作为包被抗体，D25 作为酶标抗体的双抗体夹心 ELISA 方法特异性好、灵敏度高、稳定性佳，可用于 RSV 疫苗产品及前期研究样品中 preF 抗原含量测定，为 RSV 疫苗的研制及工艺开发奠定基础。

目的  研究人脐带间充质干细胞在正常 C57BL/6J 小鼠和多发性硬化症模型实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE）小鼠体内的生物分布。

方法  采用 DiR 近红外荧光染料标记技术标记人脐带间充质干细胞，回输到正常 C57BL/6J 小鼠和 EAE 小鼠体内，在给予干细胞后 2 h、3 h、1 d、3 d、5 d、7 d、10 d、14 d 进行活体成像示踪干细胞，14 d 后剖检小鼠，对心脏、肝脏、脾脏、肺脏、脑、脊柱（含脊髓）进行组织成像。

结果  DiR 标记人脐带间充质干细胞静脉回输给予小鼠后，荧光值在体内呈现先升高后降低的趋势，在正常 C57BL/6J 小鼠中 2 d 到达峰值，在疾病模型小鼠中 1 d 达到峰值；在正常 C57BL/6J 小鼠中 10 d 检测不到荧光信号，在疾病模型小鼠中 10 d 仍能检测到荧光信号，14 d 荧光信号消失。组织成像研究显示干细胞单次尾静脉给予正常和疾病模型小鼠后，细胞在体内至少存续 14 d，集中分布于肺脏、肝脏、脾脏等部位。

结论  人脐带间充质干细胞在多发性硬化症模型 EAE 小鼠体内比在正常 C57BL/6J 小鼠中存续时间更长，且 MSC 在 EAE 疾病小鼠中具有更明显的脾脏归巢作用。

目的  考察靶向人滋养细胞表面抗原 2（Trop2）的嵌合抗原受体 T（CAR-T）细胞 U87 在荷瘤免疫缺陷小鼠体内组织分布特征及长期存储情况。

方法  使用 NCG 小鼠皮下接种 Trop2 高表达细胞 BxPC-3 构建移植瘤模型，并在此基础上单次给予细胞 U87（5 × 10⁶ 个/只），持续观察至给药后第 84 天。观察临床症状和体重变化。分别于给予 U87 后第 3 小时，第 4、7、10、14 天，第 3、4、6、8、10 和 12 周采集外周血用于流式细胞术细胞表型（hCD3⁺ 和 hCAR⁺T）测定，给予细胞后第 1、2、3、4、6、8 和 12 周采集动物不同组织并以定量 PCR 法测定不同组织中的受试物分布拷贝数。在组织分布取材同时，采集雌性动物肿瘤注射部位及周边组织，检测其 hCD3⁺ 表达情况以考察 U87 的肿瘤浸润情况。

结果  研究期间，动物外周血中可持续检出 hCD3⁺ 和 hCAR⁺T 细胞。这一结果与肿瘤消除情况基本相符，提示给予细胞后 2 周为肿瘤体内扩增和 U87 杀伤作用高峰期。肿瘤组织经免疫组化法染色后在 U87 组的肿瘤中可识别人淋巴细胞，但在对照组动物的肿瘤中均未见上述细胞。免疫组化检测结果与 PCR 法检测肿瘤中 CAR-Trop2 基因含量检测结果及流式法检测外周血 hCD3⁺ 和 hCAR⁺T 细胞含量趋势变化结果基本一致，提示 U87 可特异性靶向肿瘤部位并发挥抗肿瘤作用。

结论  从不同维度在荷瘤小鼠模型中验证了 CAR-T 细胞对实体瘤的靶向作用，为相关产品的临床前安全性评价提供参考。

肝脏与脾脏作为机体的重要器官，不仅独立执行各自生理功能，还通过相互作用共同维持机体的内环境稳态。本文综述了肝-脾轴作为整合代谢、循环、免疫和神经功能的关键生理轴线，在多种疾病发生发展中的作用机制及临床应用前景。通过总结最新研究进展，探讨肝-脾轴在代谢性疾病、感染性疾病、自身免疫性疾病和肿瘤等病理状态下的功能性联系，旨在为相关疾病的预防和治疗提供新的见解和思路。

卵巢癌发病隐匿，早期诊断困难，确诊时往往已处于晚期，是女性生殖系统中致死率最高的疾病。卵巢癌的主要治疗方法是瘤体减灭术配合化疗，化疗药物具有毒性大、易复发、易耐药等特点，因而研究新药以辅助或替代化疗成为当今热点。多项研究表明，中药提取物具有抑制卵巢癌细胞增殖、侵袭、转移的作用。中药提取物联合化疗能够提高化疗有效性、减轻化疗的副作用、降低耐药性。本综述将中药提取物分为中药单体、单味中药提取物和复方中药提取物，并按作用机制将其归类，以期为卵巢癌的中西医结合治疗提供参考。

细胞和基因治疗（CGT）作为精准化、个性化的新兴疗法，在恶性肿瘤、罕见遗传病和退行性疾病等领域展现出巨大治疗潜力。然而，其高昂的研发与治疗成本、长期疗效评估和支付模式的挑战，成为制约我国 CGT 产业商业化进程的核心瓶颈。本文系统梳理了全球 CGT 技术发展趋势及我国面临的机遇，深入分析当前我国在 CGT 产品研发生产、临床研究、上市应用和医保支付等环节面临的系统性挑战。在此基础上，提出通过医疗、医药、医保三医协同发力，构建覆盖全链条的监管体系，优化临床研究生态，探索风险共担的支付机制等综合举措，以在保障安全性与质量可控的前提下，提升 CGT 产品的临床可及性和产业可持续发展水平，使广大患者尽早受益于前沿治疗技术，同时增强国家生物医药产业的核心竞争力。